Mirum Pharmaceuticals 在 NASPGHAN 2022 年會上展示長期 LIVMARLI ?（馬拉利昔布）數據和新的 Alagille 綜合征護理人員負擔分析

加利福尼亞州福斯特城--(美國商業資訊)--Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM) 分享了在 10 月 12 日舉行的北美兒科胃腸病學 、肝病學和營養學年會 (NASPGHAN) 上展示的三張海報的數據-16 ，2022 ，佛羅裏達州奧蘭多 。

“此外 ，雖然通過先前的分析已經很好地描述了 Alagille 綜合征患者的瘙癢負擔 ，但從心理健康到財務困境 ，對護理人員的影響卻被低估了 。”

“我們在 NASPGHAN 的存在為 Mirum 提供了一個令人興奮的機會 ，可以展示 maralixibat 在自然史標準護理方麵的六年無事件生存益處 ，以及 Alagille 綜合征患者生長的長期改善 ，”Pam Vig 說 ，博士 ，Mirum 研發主管 。“此外 ，雖然通過先前的分析已經很好地描述了 Alagille 綜合征患者的瘙癢負擔 ，但從心理健康到財務困境 ，對護理人員的影響卻被低估了 。”

科學研討會

該公司還將舉辦一場科學研討會 ：“超越瘙癢 ：探索治療兒童膽汁淤積症的臨床益處” ，由 Drs 博士主持 。William F. Balistreri（主席） 、Regino P. Gonzalez-Peralta 、Binita M. Kamath 和 Saeed Mohammad 。

該活動將於美國東部時間 2022 年 10 月 13 日星期四晚上 7:15-8:45 在 Sebastian L 1/2 舉行 。

演示文稿

展示的海報在 NASPGHAN 展示後將在 Mirum 網站 的出版物和演示部分中提供 。

海報 #290 ：馬拉利昔巴改善 Alagille 綜合征患者的生長 ：一項為期 4 年的分析
 ，發表於美國東部時間 2022 年 10 月 14 日星期五下午 12:00-2:30 ，海報會議 II
分析評估了長期馬拉利昔巴治療的影響關於 ALGS 患者的生長和營養狀況 ，這種疾病患者通常表現出明顯的生長缺陷 。在參與馬拉利昔布臨床研究和長期開放標簽擴展的患者中評估了身高和體重 z 分數 。該分析包括對所有八個參數進行基線和 204 周評估的 ALGS 患者 ，該組根據身高和體重 z 分數四分位數分為四個亞組 。在研究期間沒有發生超出補充護理標準的變化 。

這些數據表明 ，接受長期馬拉利昔布（長達四年）治療的 ALGS 患者從基線到第 204 周的身高顯著增加（p=0.0004） 。基線時身高和體重 z 評分最低的患者在身高和體重 z 評分方麵的改善最大 ，追趕性體重增加最多的個體在第 48 周也有最大的追趕性身高增長（p= 0.0013) 。該分析還得出結論 ，血清膽汁酸閾值 <200 μmol/L 的馬拉利昔布治療患者的身高加速增高 ，這表明膽汁酸穩態可能有助於改善身高缺陷 。需要進一步分析 ，包括與 ALGS 患者的自然史隊列進行比較 ，以充分描述馬拉利昔布治療對生長的影響 。

海報 #291 ：Maralixibat 治療的 Alagille 綜合征患者在與 GALA 數據庫患者的自然史比較中證明無事件生存率有所提高：真實世界證據分析的應用
於 2022 年 10 月 14 日星期五 - 12:00-2 發表美國東部時間下午 30 點 ，海報會議 II
該報告報告了由 Bettina Hansen 博士和全球 Alagille 聯盟 (GALA) 研究組獨立進行和提交的分析 ，該研究組匯總了為 ALGS 建立的最大的全球自然史臨床數據庫 。該分析使用來自匯總 ALGS maralixibat 研究 (n=84) 的六年隨訪數據評估了首次臨床事件的時間 ，並將其與來自 GALA 臨床數據庫的外部自然史對照隊列進行了比較 。事件定義為肝移植 、膽道改道手術 、失代償事件（需要治療的腹水或靜脈曲張出血）或死亡 。其他分析包括無移植生存以及一些敏感性和亞組分析 ，以確認研究結果的穩健性。

分析表明 ，6 年無事件生存率顯著提高 ，p 值 <0.0001 (HR: 0.305, 95% CI: 0.189-0.491) ，這意味著馬拉利昔巴的臨床結果總體降低了 70% 。分析還顯示 ，無移植生存率在統計學上顯著改善 ，p 值 <0.0001（HR ：0.332 ，95% CI ：0.197-0.559） 。

海報 #552 ：與照顧患有 Alagille 綜合征的兒童相關的照顧者負擔 ：一項多國定量分析
 ，於 2022 年 10 月 15 日星期六 – 東部時間下午 12:00-2:30 發表
瘙癢是 ALGS 最常見和使人衰弱的症狀 ，發生在 80% 的患者中 。雖然已經評估了對患者的影響 ，但護理人員的負擔被認為會對他們的生活質量產生重大的負麵影響 。該分析是第一項全麵的跨國研究 ，旨在更好地了解和描述 ALGS 對護理人員睡眠 、工作效率、財務健康和心理健康的影響 。該調查對 180 名參與者（ALGS 照顧者人群中的 90 名和匹配的對照組人群中的 90 名）使用了人口統計學 、臨床和健康相關的生活質量問題 。

調查數據顯示 ，照顧患有 ALGS 的兒童的照顧者通常每周會錯過 7 小時的帶薪工作 ，並且 60% 的照顧者報告說完全改變 、減少或停止就業 。73% 的護理人員報告說 ，他們的睡眠在平常的一周內受到了負麵影響 。

最後 ，與英國普通人群相比 ，有更高比例的 ALGS 兒童看護人患有中度至重度焦慮和抑鬱 。

這些數據表明 ，瘙癢的影響超出了患者的範圍 ，並且可能對照顧患有 ALGS 的兒童的人產生重大影響 ，並增加了情緒 、健康和經濟壓力 。

關於 LIVMARLI® (maralixibat) 口服溶液

LIVMARLI® (maralixibat) 口服溶液是一種口服的 、每日一次的回腸膽汁酸轉運蛋白 (IBAT) 抑製劑 ，經美國食品和藥物管理局批準用於治療一歲以下的 Alagille 綜合征 (ALGS) 患者的膽汁淤積性瘙癢症和老年人 ，是唯一獲得 FDA 批準的治療與 Alagille 綜合征相關的膽汁淤積性瘙癢症的藥物 。欲了解更多信息 ，請訪問LIVMARLI.com 。

LIVMARLI 目前正在其他罕見膽汁淤積性肝病的後期臨床研究中進行評估 ，包括進行性家族性肝內膽汁淤積症（PFIC）和膽道閉鎖 。LIVMARLI 已獲得 ALGS 和 PFIC 2 型的突破性治療指定以及 ALGS 、PFIC 和膽道閉鎖的孤兒指定 。要了解有關 LIVMARLI 正在進行的臨床試驗的更多信息 ，請訪問公司網站上 Mirum 的臨床試驗部分 。

重要安全信息

LIVMARLI 可能引起副作用 ，包括 ：

肝髒檢查的變化 。某些肝髒檢查的變化在 Alagille 綜合征患者中很常見 ，並且在 LIVMARLI 治療期間可能會惡化 。這些變化可能是肝損傷的征兆 ，而且可能很嚴重 。您的醫療保健提供者應在開始治療前和治療期間進行血液檢查 ，以檢查您的肝功能 。如果您出現任何肝髒問題的跡象或症狀 ，包括惡心或嘔吐 、皮膚或眼睛的白色部分變成黃色 、深色或棕色尿液 、胃右側（腹部）疼痛或食欲不振 。

胃和腸道（胃腸道）問題 。LIVMARLI 可引起胃和腸道問題，包括治療期間的腹瀉 、胃痛和嘔吐 。如果您比正常情況更頻繁或更嚴重地出現任何這些症狀 ，請立即告訴您的醫療保健提供者 。

一種稱為脂溶性維生素 (FSV) 缺乏症的疾病 ，是由體內脂肪中儲存的某些維生素（維生素 A 、D 、E 和 K）含量低引起的 。FSV 缺乏在 Alagille 綜合征患者中很常見 ，但在治療期間可能會惡化 。您的醫療保健提供者應在開始治療前和治療期間進行血液檢查 。

治療期間報告的其他常見副作用是骨折和胃腸道出血 。

處方信息

關於 Mirum Pharmaceuticals , Inc .

Mirum Pharmaceuticals, Inc. 是一家致力於改變罕見疾病治療的生物製藥公司 。Mirum 獲批的藥物是 LIVMARLI® (maralixibat) 口服溶液 ，在美國被批準用於治療一歲及以上的 Alagille 綜合征患者的膽汁淤積性瘙癢症 。請查看處方信息中的警告和注意事項 ，或訪問 LIVMARLI.com 了解更多信息 。

Mirum 的後期管道包括兩種針對影響兒童和成人的衰弱性肝病的研究性治療 。Maralixibat (LIVMARLI) 是一種口服回腸膽汁酸轉運蛋白 (IBAT) 抑製劑 ，目前正在兒童肝病的臨床試驗中進行評估 ，包括針對進行性家族性肝內膽汁淤積症 (PFIC) 的 3 月 3 期研究和針對患者的EMBARK 2b 期研究與膽道閉鎖 。此外 ， Mirum 還為符合條件的 ALGS 和 PFIC 患者在多個國家/地區開放了一個擴展的訪問計劃 。

Mirum 已向歐洲藥品管理局提交了 maralixibat 用於治療 Alagille 綜合征患者膽汁淤積性肝病的上市許可申請 。

Mirum 的第二個研究性治療藥物 ，volixib ，一種口服 IBAT 抑製劑 ，正在三項潛在的注冊研究中進行評估 ，包括針對患有原發性硬化性膽管炎的成人的VISTAS 2b期臨床試驗 、針對妊娠期肝內膽汁淤積症孕婦的 OHANA 2b 期臨床試驗 ，以及VANTAGE 2b期成人原發性膽汁性膽管炎臨床試驗 。