聖地亞哥 ，2022 年 10 月 13 日 (GLOBE NEWSWIRE) -- Travere Therapeutics , Inc .（納斯達克股票代碼 ：TVTX ）今天宣布 ，在與美國食品和藥物管理局（ FDA ）進行後期審查互動後 ，公司預計先前分配的處方藥用戶費用法案 (PDUFA) 的目標行動日期為 2022 年 11 月 17 日 ，其 H 子部分下的新藥申請 (NDA) 將加速批準用於治療 IgA 腎病的 sparsentan 將延長三個月 。

作為其後期周期審查的一部分 ， FDA 已要求公司更新其擬議的風險評估緩解策略（ REMS ） ，以包括對 sparsentan 的肝髒監測 ，與內皮素受體拮抗劑類中的某些其他批準的產品一致 。公司預計在未來幾天提交一份更新的 REMS 計劃。根據 FDA 的反饋 ，更新後的提交很可能被視為對 NDA 的重大修訂 ，預計將導致 PDUFA 目標行動日期延長三個月 ，以便有足夠的時間來審查信息 。作為申請審查過程的一部分 ，沒有要求提供額外的臨床數據或研究 。

“雖然這一要求在 REMS 內進行額外監測的要求出人意料 ，但支持 sparsentan 概況的臨床數據的強度以及我們對 sparsentan 被批準作為 IgA 腎病新療法的信心保持不變 ，”Eric Dube 說 ， Travere Therapeutics 總裁兼首席執行官博士 。“許多 IgA 腎病患者繼續麵臨疾病進展 ，目前尚無批準的非免疫抑製治療 。隨著我們繼續標簽過程 ，我們將利用額外的時間與 FDA 合作 ，並進一步準備推出 ，目標是使 sparsentan 最終成為新的治療標準 ，如果獲得批準 。”

關於 Sparsentan

Sparsentan 是一種雙重內皮素血管緊張素受體拮抗劑 (DEARA) ，是一種選擇性靶向內皮素 A 受體 (ETAR) 和血管緊張素 II 亞型 1 受體 (AT1R) 的新型研究候選產品 。臨床前數據表明 ，在罕見的慢性腎病形式中阻斷 A 型內皮素和 1 型血管緊張素 II 通路 ，可減少蛋白尿 、保護足細胞並防止腎小球硬化和係膜細胞增殖 。Sparsentan 已在美國和歐洲獲得治療 FSGS 和 IgAN 的孤兒藥資格 。

Sparsentan 目前正在治療 FSGS 的關鍵 3 期 DUPLEX 研究和治療 IgAN 的關鍵 3 期 PROTECT 研究中進行評估 。2021年2月 ，公司宣布正在進行的 FSGS 中 sparsentan 的關鍵 3 期 DUPLEX 研究實現了其預先指定的中期 FSGS 蛋白尿終點（ FPRE ）的部分緩解 ，具有統計學意義 。FPRE 是一個具有臨床意義的終點 ，定義為尿蛋白與肌酐比 (UP/C) ≤1.5 g/g 且 UP/C 從基線降低 > 40% 。治療 36 周後 ，42.0% 接受 sparsentan 的患者實現 FPRE ，而接受厄貝沙坦治療的患者為 26.0% (p=0.0094) 。中期分析的初步結果表明，在進行中期評估時 ，sparsentan 通常具有良好的耐受性 ，並顯示出與厄貝沙坦相當的安全性 。2021年8月 ，公司宣布正在進行的IgAN PROTECT研究達到了其預先指定的中期主要療效終點 ，具有統計學意義 ，與活性對照厄貝沙坦相比 ，治療36周後蛋白尿較基線減少了三倍以上(p<0.0001) 。中期分析的初步結果表明 ，在中期評估時 ，sparsentan 的耐受性普遍良好 ，並且與迄今為止觀察到的安全性概況一致 。在 FSGS 中 sparsentan 的 2 期 DUET 研究中 ，聯合治療組達到了其主要療效終點 ，與厄貝沙坦相比 ，蛋白尿減少了兩倍以上 ，並且在八周的雙盲治療期後通常耐受良好 。厄貝沙坦是在沒有獲得批準的藥物治療的情況下用於管理 FSGS 和 IgAN 的一類藥物的一部分 。FDA 目前正在根據優先審查指定對加速批準 IgAN 中 sparsentan 的 NDA 進行評估 。如果這兩種適應症都獲得批準 ，sparsentan 可能成為第一個批準用於 FSGS 和 IgAN 的藥物 。

關於 Travere Therapeutics

在 Travere Therapeutics ，我們一生都很少見 。我們是一家生物製藥公司 ，每天都聚集在一起 ，幫助各種背景的患者 、家庭和護理人員應對罕見疾病的生活 。在這條道路上 ，我們知道迫切需要治療方案——這就是為什麽我們的全球團隊與罕見病社區合作 ，以確定 、開發和提供改變生活的療法 。在追求這一使命的過程中 ，我們不斷尋求了解罕見患者的不同觀點 ，並勇敢地開辟新道路 ，以改變他們的生活並提供希望——今天和明天 。