由哈羅德坎寧安/蓋蒂圖片社提供

新的 III 期數據顯示 ， 諾華的實驗性iptacopan 在陣發性夜間血紅蛋白尿（ PNH ）方麵表現出 優於 阿斯利康 子公司 Alexion的 Soliris 和 Ultomiris 的優勢 。

Iptacopan 是一種研究性 、一流的口服靶向 B 因子抑製劑 ，用於替代補體途徑 。這些數據為該藥物的潛力提供了支持證據 ，如果獲得批準 ，它可能成為 PNH 的第一個口服單一療法 。

“這些結果表明 iptacopan 在提供具有臨床意義的血紅蛋白水平增加方麵優於抗 C5 療法 ，盡管先前接受過抗 C5 治療 ，但仍存在殘留貧血的 PNH 患者無需輸血 ，並且這些患者中有很大一部分達到正常水平12g/dL 或更多 ，”諾華公司的一位發言人告訴 Biosespace  。

PNH 是一種罕見 、慢性和嚴重的補體介導的血液疾病 。補體係統是免疫係統的一部分 ，可提高抗體和吞噬細胞攻擊和清除體內病原體的能力。它是先天免疫係統的一部分 。 

諾華公司發言人告訴Biosespace ，該藥物“正在針對多種適應症進行研究——包括 PNH 、IgAN 、C3G 、非典型溶血性尿毒症綜合征 (aHUS) 和免疫複合物膜增生性腎小球腎炎 (IC-MPGN)——其中存在大量未滿足的需求 。”

該公司計劃與全球監管機構討論接下來的步驟 ，“並計劃將這些結果納入我們提交的用於治療 PNH 的 iptacopan 的監管文件中 。預計將在 2023 年提交全球文件 ，”發言人補充說 。

如果獲得批準 ，iptacopan 將在 PNH 市場上具有優勢 ，因為它將成為第一個可用的口服藥物 。

Iptacopan 與 Soliris 和 Ultomiris

Iptacopan 與 AstraZeneca/Alexion 的 Soliris (eculizumab) 和 Ultomiris (ravulizumab) 進行了比較 。這兩種藥物都是抗補體成分 5 (C5) 單克隆抗體 ，被批準用於 PNH 和非典型溶血性尿毒症綜合征 、全身性重症肌無力和視神經脊髓炎譜係障礙 。 

盡管所有數據都沒有公布 ，但一線結果表明 ，每天兩次服用 200 毫克 iptacopan 的患者百分比有統計學意義和臨床意義的增加 。與作為試驗主要終點的抗 C5 療法相比 ，在 24 周需要輸血時 ，血紅蛋白水平從基線增加 2 g/dL 或更多 。 

該研究還顯示 ，與另一個主要終點抗 C5 療法相比 ，iptacopan 隊列中達到 12 g/dL 或更高血紅蛋白水平且無需輸血的患者百分比在統計學上顯著且有意義地增加 。該藥物耐受性良好 。

2021 年 ， Soliris 和 Ultomiris 的總銷售額為25.62 億美元 。

阿斯利康和亞力兄不隻是在等待競爭對手趕上來 。9 月 ，Alexion 宣布 對 danicopan 的 III 期 ALPHA 試驗進行中期分析 ，該試驗是一種研究性口服 D 因子抑製劑 ，將與 PNH 中的 Ultomiris 或 Soliris 一起使用 。

中期結果表明 ，在這些經曆臨床顯著血管外溶血（EVH）的患者中取得了積極的高水平結果 。

除了在 12 周達到基線變化的主要終點外 ，該研究還展示了關鍵的次要終點 ，包括避免輸血和慢性疾病治療功能評估 (FACIT) 疲勞評分的變化 。