– Alagille 綜合征 (ALGS) 的 3 期 ASSERT 陽性研究的新結果的口服晚期阻斷劑

– 口服晚期阻斷劑提供了 PFIC 疾病改變的證據

– PEDFIC 1 數據分析顯示 PFIC2 患者的膽汁酸分泌恢複

波士頓 ，2022 年 11 月 1 日 (GLOBE NEWSWIRE) -- Albireo Pharma, Inc. (Nasdaq: ALBO) 是一家開發新型膽汁酸調節劑以治療兒科和成人肝病的罕見疾病公司 ，今天宣布接受兩個晚期斷路器 ，包括一個來自 3 期 ASSERT 研究的新數據的晚期斷路器 ，將在美國肝病研究協會 (AASLD) The Liver Meeting® 以口頭報告的形式呈現2022 年 ，2022 年 11 月 4 日至 8 日 。

10 月公布了 ASSERT 的陽性頂線結果 ，這是一項全球 、雙盲 、隨機 、安慰劑對照試驗 ，評估了 Bylvay 在 ALGS 患者從出生到成年早期的安全性和有效性 。第二個晚期阻斷劑也被接受為口頭報告 ，數據顯示在 PEDFIC 1 試驗中 ，在治療反應性進行性家族性肝內膽汁淤積症 (PFIC) 患者膽汁鹽輸出泵 (BSEP) 缺乏症中 ，Bylvay 恢複了膽汁酸分泌 。之前宣布了第三次口頭報告 ，對 PEDFIC 試驗的匯總數據分析表明 ，血清膽汁酸的降低與接受 Bylvay 治療的 PFIC 患者的天然肝存活密切相關 。

本月早些時候 ，Albireo 宣布在 AASLD 會議上接受了另外六份摘要 ，展示了 Bylvay 治療多種 PFIC 患者的數據 ，以及公司用於治療臨床開發的 ASBT 抑製劑 A3907 的數據成人肝病 。

口頭報告（摘要#5005 ；出版物#38786） ：Odevixibat 在 Alagille 綜合征患者中的療效和安全性 ：來自 ASSERT 的一線結果 ，這是一項 3 期 、雙盲、隨機 、安慰劑對照研究報告人
 ： Nadia Ovchinsky 博士, 美國紐約布朗克斯阿爾伯特愛因斯坦醫學院蒙特菲奧裏兒童醫院
會議標題 ：最新的口頭摘要會議 1
演講類型 ：口頭 ，最新的平行會議
日期和時間 ： 2022 年 11 月 7 日 ，星期一 ，9 ： 00 AM - 10:30 AM EST
演示時間 ： 9:15 AM EST

口頭報告（摘要#5004 ；出版物#38801） ：Odevixibat 治療有反應的膽鹽輸出泵缺陷患者可恢複膽汁酸分泌 ，如血清膽汁酸成分所示
演講者 ：大學外科和兒科係 Mark Nomden 博士荷蘭格羅寧根格羅寧根醫療中心
會議標題 ：最新的口頭摘要會議 1
演示類型 ：口頭 ，最新的平行會議
日期和時間 ：2022 年 11 月 7 日 ，星期一 ，美國東部標準時間上午
9:00 - 10:30時間 ：美國東部標準時間上午 10:00

口頭報告（摘要 #865） ：Odevixibat 血清膽汁酸應答者的天然肝髒存活率 ：PEDFIC 研究中進行性家族性肝內膽汁淤積症患者的數據
演講者 ： Richard J. Thompson 博士 ，倫敦國王學院肝髒研究所
會議標題 ： 治愈基因 ：小兒肝病的新變化
日期和時間 ： 美國東部標準時間 11 月 6 日星期日下午 2:10

關於 Bylvay (odevixibat)
Bylvay 是美國第一個獲批用於治療所有類型進行性家族性肝內膽汁淤積症 (PFIC) 的 3 個月及以上患者瘙癢症的藥物 。使用限製 ：Bylvay 可能對 PFIC 2 型 ABCB11 變異患者無效 ，導致膽鹽輸出泵蛋白 (BSEP-3) 無功能或完全缺失 。歐盟委員會 (EC) 和英國藥品和保健品監管機構 (MHRA) 還授予了 Bylvay 的上市許可 ，用於治療 6 個月或以上患者的 PFIC 。Bylvay 是一種有效的 、每日一次的非全身性回腸膽汁酸轉運抑製劑 ，全身暴露量最小 ，並在小腸局部起作用 。對於能夠吞咽膠囊的患者 ，Bylvay 可以作為膠囊服用 ，也可以打開並灑在食物上 ，這是兒科患者人群依從性的關鍵因素 。Bylvay 最常見的不良反應是腹瀉 、肝功能檢查異常 、嘔吐 、腹痛和脂溶性維生素缺乏 。該藥隻能通過處方獲得 。有關使用 Bylvay 的更多信息 ，請參閱包裝說明書或聯係您的醫生或藥劑師 。有關完整的處方信息 ，請訪問www.bylvay.com 。

在美國和歐洲 ， Bylvay 對其批準的 PFIC 適應症具有孤兒獨占權 ，並具有治療 ALGS 、膽道閉鎖和原發性膽汁性膽管炎的孤兒藥資格 。Bylvay 正在對 PFIC 患者進行的 PEDFIC 2 開放標簽試驗 、膽道閉鎖患者的 BOLD 3 期研究和 ALGS 的 ASSERT 開放標簽試驗進行評估 。

ASSERT 3期臨床試驗數據

ASSERT 是一項金標準 、前瞻性幹預試驗 ，在北美 、歐洲 、中東和亞太地區進行的 32 個地點進行 。這項雙盲 、隨機 、安慰劑對照試驗旨在評估 120 μg/kg/天 Bylvay (odevixibat) 24 周緩解 Alagille 綜合征 (ALGS) 患者瘙癢的安全性和有效性 。關鍵次要重點測量血清膽汁酸水平以及安全性和耐受性 。該試驗招募了年齡在 0 至 17 兩者之間且經基因確診為 ALGS 的患者 。主要療效終點是瘙癢從基線到第 6 個月（第 21 至 24 周）的變化 ，通過使用 PRUCISION 觀察者報告結果 (ObsRO) 搔抓評分護理人員工具（0-4 分製）進行搔抓測量 。

在主要分析中 ，該研究達到了主要終點 ，顯示從第 6 個月（第 21 至 24 周）的基線開始 ，通過 PRUCISION 觀察者報告的結果搔抓評分（0-4 分製）測量 ，瘙癢在統計學上顯著減少 ，與安慰劑組（p=0.002） 。該研究還達到了關鍵的次要終點 ，顯示血清膽汁酸濃度從基線到第 20 周和第 24 周的平均值有統計學意義的降低（與安慰劑組相比 p=0.001） 。與服用安慰劑的患者相比 ，在第 1-4 周就觀察到多項睡眠參數的統計學顯著改善 ，持續改善至第 24 周 。在該研究中 ，沒有讓患者停藥。Bylvay 耐受性很好 ，

公司繼續在 3 期 BOLD 研究中招募患者 ，這是 IBATi 在膽道閉鎖（ BA ）中的第一個也是唯一一個關鍵試驗 ，並有望在年底前全麵招募 ，計劃在 2024 年獲得一線數據 。 BA是最常見的小兒膽汁淤積性肝病 ，尚無批準的藥物治療 。通過 ALGS 和 BA 的臨床項目 ，Bylvay 有可能被批準用於三種小兒膽汁淤積性肝病 。

關於 Albireo
Albireo Pharma 是一家罕見病公司 ，專注於開發用於治療兒童和成人肝病的新型膽汁酸調節劑 。Albireo 的主導產品 Bylvay 已被美國 FDA 批準為首個用於治療所有類型進行性家族性肝內膽汁淤積症（PFIC）瘙癢症的藥物 ，並且它也正在開發用於治療其他罕見的小兒膽汁淤積性肝病 ，並已完成Alagille 綜合征 (ALGS) 的 3 期試驗 ，膽道閉鎖的正在進行的 3 期研究 ，以及 PFIC 和 ALGS 的開放標簽擴展 (OLE) 研究 。在歐洲 ，德國 、英格蘭 、威爾士和北愛爾蘭 、蘇格蘭 、意大利和比利時的 PFIC 治療對 Bylvay 進行了報銷 。公司還完成了 A3907 的 1 期臨床試驗 ，以促進成人膽汁淤積性肝病的發展 ，隨著 A2342 治療病毒性和膽汁淤積性肝病的方法 IND 研究取得進展 。Albireo 於 2008 年從阿斯利康分拆出來 ，總部位於馬薩諸塞州波士頓 ，其主要運營子公司位於瑞典哥德堡 。