加利福尼亞州福斯特城--(美國商業資訊)--Gilead Sciences, Inc. (Nasdaq: GILD) 今天宣布 ，美國食品藥品監督管理局 (FDA) 已批準 Vemlidy ® (tenofovir ) 的補充新藥申請 (sNDA)艾拉酚胺）25 mg 片劑 ，每日一次 ，用於治療 12 歲及以上患有代償性肝病的兒童患者的慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染 。

Vemlidy 是替諾福韋的一種新型靶向前藥 ，此前於 2016 年獲得 FDA 批準 ，用於治療患有代償性肝病的慢性 HBV 感染成人的每日一次治療 。美國肝病研究協會 (AASLD) 和歐洲肝病研究協會 (EASL) 的指南建議將其作為患有代償性肝病的慢性 HBV 成人患者的首選或一線治療 。1,2

Vemlidy 在這一兒科患者群體中的批準得到了 2 期臨床試驗（試驗 1092）的 24 周數據的支持，該試驗在 70 名年齡在 12 歲至 18 歲以下的未接受治療和接受過治療的患者中比較了 Vemlidy 25 mg 與安慰劑的治療 。至少 35 公斤 。該研究達到了其主要終點 ，即治療 24 周時 HBV DNA 水平低於 20 IU/mL 的患者百分比 ；總體而言 ，接受 Vemlidy 25 mg 治療的受試者中有 21% (10/47) 在 24 周時達到 HBV DNA <20 IU/mL ，而接受安慰劑治療的受試者為 0% (0/23) 。

“慢性乙型肝炎可能對兒童產生重大的長期健康影響 ，包括如果不治療該疾病會在以後的生活中發展為肝癌 ，而這一人群的治療挑戰更是雪上加霜 ，”兒科醫學博士 Kathleen Schwarz 說聖地亞哥拉迪兒童醫院的胃腸病學家 ，Vemlidy 臨床試驗的研究員 。“作為一名臨床醫生 ，我認識到盡快治療這種疾病以幫助避免並發症和對肝髒的潛在損害至關重要 。在臨床試驗中 ，我們發現替諾福韋艾拉酚胺可能是一種有效的治療選擇 ，適用於年僅 12 歲的這種慢性病患者 。”

適應症

VEMLIDY 適用於治療患有代償性肝病的成人和 12 歲及以上兒童患者的慢性乙型肝炎病毒感染 。

關於 1092 研究

試驗 1092 是一項 2 期臨床試驗 ，隨機分配 70 名 12 至 18 歲以下體重至少 35 公斤的初治和接受過治療的患者接受 Vemlidy 25 毫克（N=47）或安慰劑（N= 23) 每天一次 。該研究達到了其主要終點 ，即治療 24 周時 HBV DNA 水平低於 20 IU/mL 的患者百分比 ；總體而言 ，接受 Vemlidy 25 mg 治療的受試者中有 21% (10/47) 在 24 周時達到 HBV DNA <20 IU/mL ，而接受安慰劑治療的受試者為 0% (0/23) 。研究人員還觀察到基於 AASLD 標準的 24 周血清丙氨酸氨基轉移酶 (ALT) 正常化率更高 ；44% 的 Vemlidy 治療患者和 0% 安慰劑治療的患者實現了 ALT 正常化 ，ALT 中位值（Q1 、Q3）從基線的變化分別為 -32.0 U/L（-63.0 、-13.0 U/L）和 1.0 U /L (-10.0, 25. 0 單位/毫升） 。血清 ALT 是一種用於監測肝損傷的酶 。重要的是 ，Vemlidy 治療的患者和安慰劑治療的患者從基線到第 24 周的骨礦物質密度平均百分比變化在數值上相似（腰椎為 2.4%（N=37）和 1.9%（N=18） ，以及 1.5全身分別為 % (N=39) 和 1.9% (N=18) 。在第 24 周 ，對於 Cohort 1 VEMLIDY 和安慰劑組 ，腰椎與基線 BMD Z 評分的平均變化分別為 -0.03 和 -0.09 ，全身為 -0.05 和 -0.01 。分別） 。在第 24 周 ，對於 Cohort 1 VEMLIDY 和安慰劑組 ，腰椎與基線 BMD Z 評分的平均變化分別為 -0.03 和 -0.09，全身為 -0.05 和 -0.01 。分別） 。在第 24 周 ，對於 Cohort 1 VEMLIDY 和安慰劑組 ，腰椎與基線 BMD Z 評分的平均變化分別為 -0.03 和 -0.09 ，全身為 -0.05 和 -0.01 。

關於乙型肝炎

乙型肝炎 (HBV) 是一種攻擊肝髒的嚴重疾病 ，可導致多達三分之一的患者發生慢性（終身）感染 、肝硬化 、肝癌和死亡 。乙型肝炎通過受感染的血液或體液 、性接觸 、注射吸毒或圍產期母嬰傳播 。早期症狀可能包括食欲不振 、發燒 、全身酸痛 、疲勞 、瘙癢 、蕁麻疹（蕁麻疹）和關節痛 。這種疾病通常是無症狀的 ，這可能導致未確診的個體 。後期症狀可能包括惡心和嘔吐 、口臭（口臭） 、深褐色尿液 、黃疸（皮膚和眼睛發黃）和右側腹痛（尤其是外壓或心悸） 。

關於肝病中的吉利德科學

20 多年來 ，吉利德一直致力於解決肝病領域的一些最大挑戰 。該公司通過不懈追求創新和開創性的準入計劃 ，改變了多種肝病的發展軌跡 ，為世界各地的人們帶來有意義的治療 。需要做更多的工作 ，吉利德致力於推進創新療法 ，以解決肝病領域最緊迫的未滿足需求 ，並克服獲得更好護理的障礙 。

關於吉利德科學

吉利德科學公司是一家生物製藥公司 ，三十多年來一直在醫學領域追求並取得突破 ，其目標是為所有人創造一個更健康的世界 。該公司致力於開發創新藥物 ，以預防和治療危及生命的疾病 ，包括艾滋病毒 、病毒性肝炎和癌症 。吉利德在全球超過 35 個國家開展業務 ，總部位於加利福尼亞州福斯特城 。

“雖然美國兒童乙型肝炎患病率顯著下降 ，但在急性感染後發展為慢性乙型肝炎的兒童可能會受到終身健康影響 ，”吉利德科學首席醫療官 、醫學博士 、醫學博士 Merdad Parsey 說 。“吉利德專注於應對肝病領域的最大挑戰並影響病程 。憑借既定的安全性和每日一次給藥 ，Vemlidy 為醫生提供了一種新的選擇 ，可以滿足乙型肝炎兒童患者的治療需求 。”