日本大阪和馬薩諸塞州劍橋--( BUSINESS WIRE )-- (美國商業資訊)--武田(Takeda) ( TSE:4502/NYSE:TAK ) 今天宣布 ，PhALLCON 的隨機 3 期試驗達到了其主要終點 ，表明患有新診斷的費城染色體的成年患者-接受 ICLUSIG ®治療的陽性急性淋巴細胞白血病 (Ph+ ALL)與伊馬替尼相比 ，普納替尼聯合低強度化療實現了更高的微小殘留病 (MRD) 陰性完全緩解 (CR) 率 。正如文獻報道的那樣 ，MRD 陰性與患者長期結果的改善有關 。ICLUSIG 是唯一的泛突變和第三代酪氨酸激酶抑製劑 (TKI) ，靶向 BCR::ABL1 和所有已知的單一耐藥突變 ，包括耐藥性最強的 T315I 突變 。

“Ph+ ALL 是一種進展迅速的疾病 ，目前沒有針對美國一線患者批準的靶向治療 。迫切需要一種有效的治療方法來抑製難以治療的突變的發展 ，這些突變與不良反應相關 。長期結果 ，”武田全球醫學事務腫瘤學負責人醫學博士 Awny Farajallah 說 。“我們很高興看到 ICLUSIG 如何能夠解決這些患者護理方麵的這一差距，並期待分享結果 。”

PhALLCON 研究是一項 3 期隨機 、國際 、開放標簽多中心試驗 ，評估 ICLUSIG 與伊馬替尼聯合低強度化療作為新診斷 Ph+ ALL 成年患者一線治療的療效和安全性 。在試驗中 ，沒有觀察到新的安全信號 。該試驗的數據將與監管機構討論 ，並在未來與科學界共享 。

關於費城染色體陽性急性淋巴細胞白血病（Ph+ ALL）
Ph+ ALL 是一種罕見的 ALL ，影響美國約 25% 的成年 ALL 患者 ，其特征是存在一種稱為費城染色體的異常基因 。在費城染色體陽性 (Ph+) 患者中 ，當 9 號和 22 號染色體片段相互轉換時 ，會形成一條異常染色體 。這形成了較長的 9 號染色體和較短的 22 號染色體 ，導致 BCR::ABL1 的發展並與 Ph+ ALL 相關 。

關於 ICLUSIG ® (ponatinib) 片劑
ICLUSIG 是一種靶向 BCR::ABL1 的激酶抑製劑 ，BCR::ABL1 是一種在 CML 和 Ph+ ALL 中表達的異常酪氨酸激酶 。ICLUSIG 是一種靶向癌症藥物，使用基於計算和結構的藥物設計平台開發 ，專門設計用於抑製 BCR::ABL1 及其突變的活性 。ICLUSIG 抑製天然 BCR::ABL1 ，以及所有 BCR::ABL1 治療耐藥突變 ，包括最耐藥的 T315I 突變 。ICLUSIG 於 2016 年 11 月獲得 FDA 的全麵批準 。ICLUSIG 適用於治療對至少兩種既往激酶抑製劑 、加速期 (AP) 或急變期激酶抑製劑耐藥或不耐受的慢性期 (CP) CML 成年患者(BP) 沒有其他激酶抑製劑適用的 CML 或 Ph+ ALL ，以及 T315I+ CML（CP 、AP 或 BP）或 T315I 陽性 Ph+ ALL 。