• PDUFA 目標行動日期定為2023 年 9 月 9 日
• NDA 提交基於 GENESIS 3 期試驗數據 ，滿足所有主要和次要終點 ，具有高水平的統計意義
• 公司正在推進穩健的商業發布準備工作

以色列特拉維夫 ， 2022 年 11 月 10 日/美通社/ -- BioLineRx Ltd.（納斯達克代碼 ：BLRX）（TASE ：BLRX） ，一家專注於腫瘤學的商業化前生物製藥公司 ，今天宣布美國食品和藥物管理局（ FDA ）已接受審查並提交了公司的新藥申請（ NDA ） ，用於 Aphexda （ motixafortide ）用於多發性骨髓瘤患者自體移植的幹細胞動員 。FDA 已為 NDA 指定了處方藥用戶費用法案（ PDUFA ）的目標行動日期為2023 年 9 月 9 日 。

自體幹細胞移植 (ASCT) 是許多血癌（包括多發性骨髓瘤）的標準治療範式的一部分 。在美國 ，每年進行近 15,000 例 ASCT ，其中大多數患者是多發性骨髓瘤患者 。隨著更積極的誘導治療方案的發展 ，多發性骨髓瘤患者顯然需要能夠可靠 、快速地獲得必要數量的幹細胞 ，以繼續他們的治療計劃 。

“Aphexda 有可能顯著改善多發性骨髓瘤患者的預後和治療體驗 ，我們的 NDA 的接受使我們更接近這一重要目標 ，” Philip Serlin說 。, BioLineRx 首席執行官 。“我們的 GENESIS 第 3 期研究證明的臨床結果表明 ，近 90% 的患者在單次 Aphexda 給藥後僅在一次單采術中收集了最佳數量的移植細胞 。我們相信 Aphexda 可以成為護理標準多發性骨髓瘤移植環境，同時也大大降低了一些重要領域的醫療保健資源利用率 。公司積極參與上市準備工作 ，並對將這一重要治療候選藥物帶給患者的潛力感到興奮 。”

NDA 得到 GENESIS 第 3 期試驗結果的支持 ，該試驗在多發性骨髓瘤患者的自體移植幹細胞動員中使用 G-CSF 之上的 motixafortide（相對於 G-CSF 之上的安慰劑） 。該研究滿足了所有主要和次要終點 ，具有非常高的統計顯著性 (p<0.0001) 。還發現該組合是安全且耐受性良好的 。

關於 GENESIS 試驗

GENESIS 試驗 (NCT03246529) 於 2017 年 12 月啟動 。GENESIS 是一項隨機 、安慰劑對照 、多中心研究 ，評估了與安慰劑和 G-CSF 相比 ，motixafortide 和 G-CSF 的安全性 、耐受性和有效性 ，用於動員用於多發性骨髓瘤患者自體移植的造血幹細胞 。該研究的主要目的是證明僅在 G-CSF 之上加用一劑莫替沙福肽在最多兩次單采術中動員 ≥ 600 萬個 CD34+ 細胞的能力優於單獨使用 G-CSF  。該研究的一個關鍵次要目標是證明僅在 G-CSF 之上使用一劑莫替卡福肽在僅一次單采術中動員 ≥ 600 萬個 CD34+ 細胞的能力優於單獨使用 G-CSF. 在這方麵 ，GENESIS 研究中約 90% 的患者在動員最佳數量的幹細胞後直接進行移植 ，僅在 G-CSF 之上施用一次 motixafortide 並且僅進行一次單采術 ，相比之下 ，這一比例不到 10%單獨接受G-CSF的那些人 。其他目標包括中性粒細胞和血小板植入的時間和植入的持久性 ，以及其他功效和安全參數 。

關於多發性骨髓瘤

多發性骨髓瘤是一種無法治愈的血癌 ，它會影響一些稱為漿細胞的白細胞 ，這些白細胞存在於骨髓中 。當受損時 ，這些漿細胞迅速擴散並用腫瘤取代骨髓中的正常細胞 。據估計 ，到 2022 年 ，美國將有超過 34,000 人被診斷出患有多發性骨髓瘤 ，超過 12,000 人將死於該病 雖然一些被診斷出患有多發性骨髓瘤的人最初沒有任何症狀 ，但大多數患者因症狀而被確診這可能包括骨折或疼痛 、紅細胞計數低 、疲倦 、高鈣水平 、腎髒問題或感染 。

關於自體幹細胞移植

自體幹細胞移植 (ASCT) 是許多血癌（包括多發性骨髓瘤）的標準治療範式的一部分 。在美國 ，每年進行近 15,000 例 ASCT ，其中大多數患者是多發性骨髓瘤患者 。目前的護理標準包括每天服用 5-8 劑粒細胞集落刺激因子 (G-CSF) ，有或沒有 1-4 劑普樂沙福 ，以及進行 1-4 次單采術 。對於無法在此初級動員階段動員足夠數量的細胞進行收集的患者 ，進行補救治療 ，包括在 G-CSF 之上額外給予 1-4 劑普樂沙福 ，以及進行額外次數的單采術作為必要的 。有鑒於此 ，

關於 BioLineRx

BioLineRx Ltd.（納斯達克/TASE ：BLRX）是一家專注於腫瘤學的商業前階段生物製藥公司 。該公司的主導開發項目 motixafortide 是一種新型 CXCR4 趨化因子受體選擇性抑製劑 ，可支持腫瘤學和其他疾病的多種治療方法 。Aphexda®（motixafortide）在多發性骨髓瘤患者自體移植幹細胞動員的 3 期研究中成功獲得評估 ，報告了美國預先計劃的藥物經濟學研究的積極結果 ，其 NDA 提交已被 FDA 接受分配的 PDUFA 日期為2023 年 9 月 9 日. Motixafortide 還在與 KEYTRUDA ®和化療聯合治療胰腺癌（ PDAC ）的 2a 期研究中成功進行了評估 ，目前正在研究與 LIBTAYO ®和化療聯合作為一線 PDAC 療法 。此外 ，2023 年將啟動一項針對 200 名患者的隨機2b期研究 ，聯合 PD1 和化療作為一線 PDAC 療法 。BioLineRx 還在開發第二個腫瘤學項目 AGI-134 ，這是一種針對多種實體瘤的免疫療法目前正在 Phase 1/2a 研究中進行調查 。