Milestone Pharmaceuticals周一 報告 了 etripamil 的 III 期 RAPID 試驗的高度積極數據 ，etripamil 是其用於陣發性室上性心動過速（ PSVT ）的可吸入鈣通道阻滯劑 。

一項較早的研究 未 達標 ，但新研究支持全球監管提交 。

PVST 的特點是間歇性的心跳加快 ，可能與心悸 、出汗 、胸悶或疼痛 、呼吸短促 、突然疲勞 、頭暈 、昏厥和焦慮等症狀有關 。依曲帕米的目標是讓患者在家中管理他們的症狀 。

傳統治療包括口服 β 受體阻滯劑 、鈣通道阻滯劑 、導管消融和迷走神經手術 。其他療法包括靜脈注射藥物 ，如腺苷 。在最壞的情況下 ，它會用除顫板進行處理 。

Milestone 總裁兼首席執行官 Joseph Oliveto 在新聞發布會上表示 ，該公司“對積極的成果感到非常興奮” 。它還“期待審查數據” 。他進一步指出 ，僅在美國就有 200 萬患者經曆過 PVSD 。

Oliveto 說 ，研究數據支持該藥物“無論何時何地”在 PVST 事件中進行監管提交 。

RAPID 試驗在北美和歐洲招募了 706 名患者 。在沒有醫學監測的情況下 ，患者被隨機分配 1:1 接受依曲帕米或安慰劑的鼻噴霧劑 。在初始劑量後 10 分鍾內沒有症狀緩解的患者被告知給自己第二劑劑量 。

該試驗達到了主要終點 ，Oliveto 將其描述為“與安慰劑相比 ，前 30 分鍾內 PSVT 轉換的時間具有統計學意義和臨床意義” 。此外 ，該藥物的“安全性和耐受性發現尤為重要” 。

此外 ，該研究表明“醫療幹預減少了 43% ，急診就診減少了 39% ，”Bharucha 說 。 

Milestone 的首席商務官 (CCO) Lorenz Muller 表示 ，該公司的分析表明 ，美國有 260 萬患者 ，並且可能有“1 到 160 萬可尋址患者” 。 

該公司的數據表明 ，典型的 PVST 患者每年有 12 到 15 次發作 ，這將分解為每年 250 萬到 400 萬次發作 。如果獲得批準 ，這意味著該藥物每年的潛在年銷售額將達到 2 至 30 億美元 。

“這種藥物必須是安全的 ，醫生才能讓患者在家中治療自己感到舒適 ，這項研究支持了這一點 ，”穆勒補充道 。

Oliveto 表示 ，該公司計劃立即開始與 FDA 談判 ，預計根據該機構的反饋在 2023 年年中提交新藥申請 。

期待已久的 Etripamil 卷土重來

2020 年 3 月 ，Milestone 報告 了埃曲帕米鼻噴霧劑在 PSVT 中的 NODE-301 試驗數據 。與安慰劑相比 ，該研究在接受藥物後的 5 小時內未能達到 SVT 向竇性心律轉變的主要終點 。 

該研究表明 ，在患者報告的治療滿意度的次要終點方麵 ，該藥物優於安慰劑的統計學顯著改善 。尋求醫療幹預（包括就診急診科）的患者比例也有提高的趨勢 。

在周一的電話會議上 ，該公司指出 ，早期的研究是在 COVID-19 大流行的早期進行的 ，當時許多醫療機構和急診科都限製了就診 ，這可能是安慰劑組醫療幹預率如此之低的原因 。