-- 在美國東部時間 2022 年 11 月 2 日上午 8:30 網絡直播電話會議上審查數據的節奏-

-- 將於 2022 年 11 月 8 日美國東部時間上午 8:00 報告 2022 年第三季度收益的節奏-

波士頓 ，2022 年 10 月 25 日 (GLOBE NEWSWIRE) -- Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RYTM) ，一家商業階段的生物製藥公司 ，專注於改變因罕見黑皮質素引起的食欲過盛和嚴重肥胖的患者及其家人的生活-4 受體（ MC4R ）通路疾病 ，今天宣布將在2022 年 11 月 1 日至 4 日在加利福尼亞州聖地亞哥舉行的肥胖協會 ObesityWeek ^{® 2022 期間提供評估 setmelanotide 治療下丘腦肥胖的 2 期臨床試驗的完整數據 。}

2022 年 11 月 2 日星期三 ，美國東部時間上午 8:30（太平洋時間上午 5:30） ，Rhythm 將舉行電話會議和網絡直播 ，供投資者討論參加評估 setmelanotide 治療下丘腦肥胖症的 2 期臨床試驗的 18 名患者的完整數據. 要訪問實時電話會議以獲取下丘腦肥胖的完整第 2 階段數據 ，參與者可以在此處注冊 。

同樣在 2022 年 11 月 2 日 ，作為 ObesityWeek ^®會議的一部分 ，Rhythm 將在美國東部時間下午 2:45 發表總共 11 場演講 ，包括題為“Setmelanotide 作為下丘腦肥胖新療法的療效和安全性分析”的海報（太平洋時間上午 11:45）在聖地亞哥會議中心的 GH 展覽廳 。

即將舉行的其他活動

同樣在今天，Rhythm 宣布將於美國東部時間 2022 年 11 月 8 日星期二上午 8:00 舉行現場電話會議和網絡直播 ，報告其 2022 年第三季度財務業績並提供公司更新 。要訪問 2022 年第三季度財務業績的實時電話會議 ，參與者可以在這裏注冊 。

此外 ，主席 、總裁兼首席執行官 、醫學博士 David Meeker 將於美國東部時間 2022 年 11 月 15 日星期二下午 3:35 開始在紐約州紐約參加 Stifel 醫療保健會議的爐邊談話 。

兩次電話會議以及 Stifel 演示的實時網絡廣播將在 Rhythm Pharmaceuticals 網站 https://ir.rhythmtx.com/ 的投資者關係部分的“事件和演示”下提供 。電話會議的存檔網絡廣播將在每次電話會議後約兩小時在 Rhythm Pharmaceuticals 的網站上提供 ，並將在每次電話會議後的 30 天內提供 。Stifel 網絡廣播的重播也將在演示後的 30 天內在 Rhythm 網站上提供 。

關於韻律製藥
Rhythm 是一家商業階段的生物製藥公司 ，致力於改變由罕見的黑皮質素 4 受體（ MC4R ）通路疾病引起的食欲過盛和嚴重肥胖的患者及其家人的生活 。Rhythm 的精準藥物 IMCIVREE (setmelanotide) 獲美國食品藥品監督管理局 (FDA) 批準用於 6 歲及以上因 POMC 、PCSK1 或 LEPR 缺乏症導致單基因或綜合性肥胖的成人和兒童患者的慢性體重管理 。通過基因檢測 ，或臨床診斷為 Bardet-Biedl 綜合征 (BBS) 的患者 。歐盟委員會 (EC) 和英國的藥品和 保健產品監管機構 (MHRA) 已授權 IMCIVREE 治療肥胖和控製與基因確認的功能喪失雙等位基因 POMC 相關的饑餓 ，包括 PCSK1 、成人和 6 歲及以上兒童的缺乏症或雙等位基因 LEPR 缺乏症. IMCIVREE 是首個獲得 FDA 批準和 EC 和 MHRA 授權的針對患有這些罕見遺傳性肥胖病患者的療法 。該公司向歐洲藥品管理局提交了一份 II 型變更申請 ，尋求監管部門批準和授權 setmelanotide 在歐盟治療 6 歲及以上患有 BBS 的成人和兒童患者的肥胖和控製饑餓 。此外 ，Rhythm 正在推進一項針對 setmelanotide 在其他罕見的肥胖遺傳疾病中的廣泛臨床開發計劃 ，並正在利用 Rhythm Engine 和已知最大的肥胖 DNA 數據庫（現在擁有大約 45,000 個測序樣本）來改善人們的理解 、診斷和護理由於某些遺傳缺陷而患有嚴重的肥胖症 。Rhythm 的總部位於馬薩諸塞州波士頓 。

關於 Setmelanotide
Setmelanotide 是一種黑皮質素 4 受體 (MC4R) 激動劑 。MC4R 是調節饑餓 、熱量攝入和能量消耗的關鍵生物途徑的一部分 。基因變異可能會損害 MC4R 通路的功能，可能導致食欲過盛和早發性嚴重肥胖 。Rhythm 正在開發 setmelanotide 作為一種靶向療法 ，以潛在地恢複受損的 MC4R 通路的功能 ，並由此潛在地減少患有罕見遺傳性肥胖病患者的饑餓感和體重 。

在歐盟和英國 ， IMCIVREE 用於治療肥胖和控製與基因確認的功能喪失雙等位基因 POMC（包括 PCSK1 、成人和 6 歲及以上兒童的雙等位基因 LEPR 缺陷）相關的饑餓. IMCIVREE 應由具有潛在遺傳病因的肥胖專業知識的醫生開處方和監督 。

Rhythm 向歐洲藥品管理局 (EMA) 提交的用於治療 6 歲及以上患有 BBS 的成人和兒童患者的肥胖症和控製攝食過多的 II 型變異申請正在審查中 。公司還在繼續推進有史以來最全麵的 MC4R 通路疾病臨床研究計劃 ，包括關鍵的 3 期 EMANATE 臨床試驗 ，在四個獨立的子研究中評估 setmelanotide ，用於治療由雜合子變異引起的 POMC 不足引起的肥胖患者 。POMC或PCSK1基因 、LEPR 基因雜合變異引起的LEPR 不足 、NCOA1基因變異引起的 SRC1 缺乏和SH2B1基因或包含SH2B1基因的 16p11.2 缺失 。第 2 期 DAYBREAK 試驗正在評估 setmelanotide 對由與 10 個優先 MC4R 相關基因相關的罕見變異引起的嚴重肥胖和食欲過盛的患者 。Rhythm 還啟動了一項 3 期兒科試驗和一項評估每周一次的 setmelanotide 配方的 3 期試驗 。